Un système d’édition génomique double pour une double efficacité

Une équipe de chercheurs dirigée par des scientifiques de Harvard et du Broad Institute a mis au point une technique de twin prime editing (PE), une nouvelle stratégie d'édition génomique basée sur CRISPR qui permet de manipuler des morceaux d'ADN de la taille d'un gène dans les cellules humaines sans couper la double hélice de l'ADN. Grâce à cette nouvelle technique, de plus grandes portions d’ADN qu’auparavant peuvent être modifiées, ce qui pourrait permettre d’étudier et de traiter les maladies génétiques causées par une perte de fonction génétique ou par des mutations structurelles complexes, comme l’hémophilie ou la maladie de Hunter.
 
Les chercheurs ont indiqué dans la revue Nature Biotechnology que la technique reposait sur une protéine et deux ARN guides (pegRNA) de prime editing pour remplacer ou exciser de manière programmable des séquences d’ADN du génome humain sans devoir couper la structure en double hélice. Associé à une recombinase spécifique à un site, le twin PE a permis l'intégration d'ADN de plus de 5 000 paires de bases dans le génome humain à des sites choisis par les chercheurs.
 
 
 
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