Thérapie génique ciblée directement dans les poumons

 

 

Les chercheurs de l’université Tufts sont réputés pour leurs minuscules nanoparticules lipidiques (LNP) conçues pour s’accrocher spécifiquement à des tissus, des organes et même des types de cellules dans l’organisme. Ils viennent de mettre au point une nanoparticule lipidique qui transporte des instructions génétiques directement dans les poumons. L’administration de LNP a commencé avec les deux principaux vaccins contre la covid-19 basés sur l’ARNm.
 
L’équipe d’ingénieurs de Tufts a repris la technologie LNP existante et l’a adaptée pour l’appliquer à plus de maladies en ciblant des tissus et des organes spécifiques pour minimiser les effets néfastes sur d’autres parties saines de l’organisme. Dans une étude publiée dans les Proceedings of the National Academy of Sciences, l’équipe a injecté les LNP avec l’ARNm du gène normal Tsc2, qui mute chez les personnes atteintes de lymphangioléiomyomatose, une maladie rare caractérisée par une multiplication excessive des cellules musculaires lisses et l’apparition de kystes ressemblant à des trous dans les poumons. L’administration d’un gène Tsc2 normal directement dans les poumons a entraîné une réduction significative des kystes. L’équipe espère que cette technologie permette de découvrir des traitements contre un grand nombre de maladies.